Eteplirsen
Produsele Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) au fost aprobate în Statele Unite în 2016 (Exondys 51). Structură și proprietăți Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) este un oligomer morfolin fosforodiamidat (PMO) care se leagă selectiv de exonul 51 al pre-ARNm. Este un oligomer antisens cu o greutate moleculară mare. Secvența este complementară segmentului ... Eteplirsen
