Produsele Nusinersen au fost aprobate în Statele Unite în 2016 și în multe țări și UE în 2017 ca soluție pentru injecția intratecală prin puncție lombară și ca primul medicament pentru tratamentul SMA (Spinraza). Structură și proprietăți Nusinersen este o oligonucleotidă antisens modificată. Efecte Nusinersen (ATC M09AX07) crește formarea ... Nusinersen
Produsele Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) au fost aprobate în Statele Unite în 2016 (Exondys 51). Structură și proprietăți Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) este un oligomer morfolin fosforodiamidat (PMO) care se leagă selectiv de exonul 51 al pre-ARNm. Este un oligomer antisens cu o greutate moleculară mare. Secvența este complementară segmentului ... Eteplirsen
