medicamente pentru terapia genică

Onasemnogen-Abeparvovec

Produse Onasemnogene bebeparvovec a fost aprobat în Statele Unite în 2019 ca suspensie pentru perfuzie intravenoasă (Zolgensma). Structură și proprietăți Este o terapie genetică care folosește -genă, în care virusurile serotipului adeno-asociat 9 (AAV9) sunt utilizate ca vectori. Gena este conținută sub formă de ADN bicatenar în capsidă a ... Onasemnogen-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Produse Alipogentiparvovec a fost aprobat în UE ca soluție injectabilă din 2012 (Glybera). A fost prima terapie genică lansată în Europa. Prețul ridicat al medicamentului este controversat. Structură și proprietăți Medicamentul conține o variantă foarte activă a genei lipoproteinei lipazei (S447X) într-un vector viral. Aceasta constă ... Alipogentiparvovec