Produse
Alipogentiparvovec a fost aprobat în UE ca soluție injectabilă din 2012 (Glybera). A fost prima terapie genică lansată în Europa. Prețul ridicat al medicamentului este controversat.
Structură și proprietăți
Medicamentul conține o variantă foarte activă a lipoproteinei lipază gena (S447X) într-un vector viral. Aceasta constă din:
- Plic proteic din virusul adeno-asociat serotipului 1 (AAV1).
- Promotor de citomegalovirus
- Marmota hepatită element de reglare post-transcripțional al virusului.
- Secvențe repetitive inversate terminale derivate AAV2 (repetări terminale inversate).
Efecte
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) conține gena lipoproteinei lipază, care se produce în mușchi după administrare. Virusul nu se poate replica în organism și gena nu este integrată în ADN-ul uman, ci este localizată extracromozomial.
Indicatii
Pentru tratamentul lipoproteinelor familiale lipază (LPLD) cu pusee de pancreatită.
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este injectat intramuscular în mușchii picioarelor o dată de mai multe ori.
Contraindicații
Pentru precauții complete, consultați eticheta medicamentului.
Efecte adverse
Cel mai frecvent posibil efecte adverse include picior durere, durere de cap, obosealăși creșterea temperaturii corpului.
