Produse
Onasemnogene bebeparvovec a fost aprobat în Statele Unite în 2019 ca suspendare pentru perfuzie intravenoasă (Zolgensma).
Structură și proprietăți
Este o terapie genetică care folosește gena, în care serotipul 9 adeno-asociat (AAV9) viruși sunt folosite ca vectori. Gena este conținută sub formă de ADN dublu catenar în capsida virusului neînvelit. Virusul nu este capabil de replicare.
Efecte
Scopul tratamentului este de a introduce gena SMN umană în nucleele celulare, astfel încât să se poată produce suficientă proteină SMN funcțională. ADN-ul nu este integrat în ADN-ul celulei gazdă. Este prezent în nucleele celulare ca un așa-numit episom stabil. Onasemnogen abeparvovec traversează sânge-creier barieră și are o rapidă debutul acțiunii.
Indicatii
Pentru tratamentul copiilor mai mici de 2 ani cu atrofie musculară spinală (SMA) cu mutații bialelelice în supraviețuire neuron motor Gena 1 (SMN1).
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este administrat sub formă de perfuzie intravenoasă și ca o singură doză. doză depinde de greutatea corporală.
Contraindicații
Pentru precauții complete, consultați eticheta medicamentului.
Efecte adverse
Cel mai comun potențial efecte adverse includ niveluri crescute de aminotransferază și vărsături. Severă ficat boala a fost raportată. Trebuie respectate măsurile de precauție adecvate.
