Produse Onasemnogene bebeparvovec a fost aprobat în Statele Unite în 2019 ca suspensie pentru perfuzie intravenoasă (Zolgensma). Structură și proprietăți Este o terapie genetică care folosește -genă, în care virusurile serotipului adeno-asociat 9 (AAV9) sunt utilizate ca vectori. Gena este conținută sub formă de ADN bicatenar în capsidă a ... Onasemnogen-Abeparvovec
Produse Voretigenneparvovec a fost aprobat în Statele Unite în 2017, în UE în 2018 și în multe țări în 2020 ca concentrat și solvent pentru prepararea unei soluții injectabile (Luxturna). Structură și proprietăți Voretigenneparvovec este capsidul unui vector viral adeno-asociat serotip 2 (AAV2). Conține ADNc din ... Voretigenneparvovec
Produse Alipogentiparvovec a fost aprobat în UE ca soluție injectabilă din 2012 (Glybera). A fost prima terapie genică lansată în Europa. Prețul ridicat al medicamentului este controversat. Structură și proprietăți Medicamentul conține o variantă foarte activă a genei lipoproteinei lipazei (S447X) într-un vector viral. Aceasta constă ... Alipogentiparvovec
