Produse
Voretigenneparvovec a fost aprobat în Statele Unite în 2017, în UE în 2018 și în multe țări în 2020 ca concentrat și solvent pentru prepararea unei soluții injectabile (Luxturna).
Structură și proprietăți
Voretigenneparvovec este capsida unui vector viral adeno-asociat serotip 2 (AAV2). Conține ADNc al pigmentului retinian uman epiteliu-proteina specifica 65 kDa (hRPE65).
Efecte
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) este un medicament pentru terapia genică. Medicamentul furnizează celulelor epiteliale ale pigmentului retinian o copie a genei (ADNc) care codifică pigmentul retinian uman epiteliu-proteina specifica 65-kilodalton (RPE65). ADNc nu este încorporat în genomul celulei gazdă. Rămâne în afara cromozomi în nucleu.
Indicatii
Pentru tratamentul pacienților cu pierderea vizuală din cauza distrofiei retiniene ereditare pe baza mutațiilor bialelelice RPE65 dovedite care au suficiente celule viabile ale retinei.
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este injectat în spațiul subretinian. Nu trebuie administrat intravitreal.
Contraindicații
- Hipersensibilitate
- Infecție oculară sau perioculară
- Inflamația intraoculară activă
Consultați eticheta medicamentului pentru precauții complete.
Efecte adverse
Cele mai frecvente efecte adverse posibile includ efecte secundare oculare locale:
- Roșeață conjunctivală, inflamație a ochilor, iritatie la ochi, durere oculară.
- Cataractă
- Creșterea presiunii intraoculare
- Lacrima retiniană
- Dantură corneană
- Gaură maculară, maculopatie
- Depozite subretiniene
