Sindrom mielodisplazic: terapie medicamentoasă

Ținte terapeutice

  • Ameliorarea simptomelor
  • Conservarea și îmbunătățirea calității vieții
  • Prelungirea timpului de supraviețuire

Recomandări de terapie

Terapie de risc scăzut sindrom mielodisplastic.

În prezența citopeniei de grad scăzut (scăderea numărului de celule) și în funcție de vârstă și comorbidități (boli concomitente), este suficient să observați sau să așteptați inițial („urmăriți și așteptați”) la acești pacienți. De obicei, un dovedit anemie este declanșatorul pentru pornire terapie.

  • Terapia de susținere
    • Transfuzii (eritrocite, trombocite) orientate spre simptome - vezi „Terapie suplimentară”
    • Pentru infecții: devreme administrare de spectru larg antibiotice (profilactic administrare nu este recomandat).
    • Peșteră: nu dați steroizi și, de preferință, nu antiinflamatoare nesteroidiene (AINS)!
  • Utilizarea factorilor de creștere - eritropoietina terapie (EPO terapie).
    • Pentru a corecta hematopoieza eronată (sânge formare).
    • Indicații:
      • 5q anomalie (del (5q)) și / sau.
      • SEPO <500 mU / mL și / sau
      • <2 EC (roșu sânge concentrate celulare) pe lună.
    • Utilizarea: rHuEpo (om recombinant eritropoietina) (40-60,000 U / săpt. Sc) sau darbepoetin (500 µg la 2-3 săptămâni).
    • În episoadele febrile neutropenice (episoadele febrile asociate cu o scădere a granulocite neutrofile/ aparțin albului sânge grup de celule din sânge): Factori de stimulare a coloniilor de granulocite (G-CSF).
    • In trombocitopenie (reducerea numărului de trombocite / trombocite): agoniști ai receptorului trombopoietinei romiplostim și eltrombopag.
  • Terapia imunomodulatoare
    • Indicații:
      • Pacienții cu SMD din grupul de risc „scăzut” sau „intermediar” și anomalie 5q (del (5q)); și
      • SEPO ≥ 500 mU / mL și
      • <2 EC (concentrate de globule roșii) pe lună.
    • Utilizarea de: Lenalidomida (Scrisoare de mână roșie: nouă notă importantă privind reactivarea infecțiilor virale).
    • Frecvența transfuziilor necesare poate fi redusă. De asemenea, s-ar putea să nu fie necesare alte transfuzii.
    • Alte măsuri terapeutice s-au dovedit a fi insuficient de eficiente sau inadecvate pentru acești pacienți.
  • Terapia imunosupresoare
    • Indicații:
      • Vârsta <60 de ani
      • Explozii în măduva osoasă <5
      • Citogenetică normală
      • Dependent de transfuzie
    • Utilizarea de: globulină antitimocitară (ATG) sau CsA.

Terapia cu risc ridicat sindrom mielodisplastic.

  • Chimioterapia - dacă nu este disponibil un donator de celule stem adecvat.
    • Pentru a reduce excesul de explozii (celule tinere, încă nu diferențiate în cele din urmă).
    • Indicații:
    • Utilizarea: 5-azacitidină (Instrucțiuni de dozare: Atâta timp cât 5-azacitidina este eficientă și nu apare toxicitate gravă (toxicitate)).
    • Prelungirea semnificativă a ratei globale de supraviețuire!
  • Polichimioterapia intensivă (protocoale de inducție a LMA) - nu este o opțiune de tratament stabilită pentru pacienții cu SMD cu risc crescut!
    • Indicarea:
      • Pacienți cu risc ridicat <70 de ani fără comorbidități (boli concomitente), ținând cont de raportul risc-beneficiu.
    • Aproximativ 60% remisiuni complete

Alte ingrediente active

  • Luspatercept (mod de acțiune: capcană de ligand: atrage și capcă hormoni care suprimă eritropoieza (procesul de formare și dezvoltare a eritrocite/ celule roșii din sânge)): un studiu de fază III a demonstrat că aproximativ 38% dintre participanții care au luat luspatercept nu au necesitat o transfuzie de sânge timp de cel puțin 8 săptămâni (placebo grup: 13%); 28% dintre pacienții care au luat medicamentul au fost chiar fără transfuzii mai mult de 12 săptămâni (grupul placebo: 8%).