Atrofia musculară spinală: terapie medicamentoasă
Obiective ale terapiei Ameliorarea simptomatologiei și a disconfortului Încetinirea progresului Recomandări de terapie vindecătoare Nusinersen (Spinraza; medicament din clasa oligonucleotidelor antisens; disponibil în Germania din iulie 2017): Acesta este un acid nucleic monocatenar care se leagă de intronul complementar (regiune necodificatoare) a unui transcript pre-ARN) 7 din pre-ARNm SMN2 (ARNm supus prelucrării), prevenind ... Atrofia musculară spinală: terapie medicamentoasă