Produse
Pegvaliase a fost aprobat în Statele Unite în 2018 ca produs injectabil (Palynziq). Medicamentul nu este încă înregistrat în multe țări.
Structură și proprietăți
Pegvaliase este o enzimă metabolizantă a fenilalaninei formată din fenilalanină recombinantă amoniac liasă conjugată cu -hidroxisuccinimidă metoxi polietilen glicol. Gena enzimei este derivată din cianobacteria. Conform literaturii, pegilarea crește stabilitatea și reduce imunogenitatea.
Efecte
Enzima pegvaliază metabolizează aminoacidul fenilalanină la amoniac și acidul trans-cinamic, care sunt biotransformate de ficat și excretat în urină. Pegvaliase servește ca înlocuitor pentru enzima endogenă fenilalanină hidroxilază (HAP), care este absentă în boală.
Indicatii
Pentru tratamentul fenilcetonurie cu necontrolat sânge niveluri mai mari de 600 µmol / L cu terapia existentă.
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este injectat sub formă de injecție subcutanată.
Contraindicații
Pentru precauții complete, consultați eticheta medicamentului.
Efecte adverse
Cel mai frecvent posibil efecte adverse includ reacții la locul injectării, dureri articulare, reacții de hipersensibilitate, durere de cap, generalizat piele reacții, prurit, greaţă, durere abdominală, durere orofaringiană, vărsături, tuse, diaree, și oboseală. Anafilaxie este relativ frecvent.
