Produse
Cerliponase alfa a fost aprobat în Statele Unite în 2017 ca soluție injectabilă (Brineura). Prețul extrem de ridicat al medicamentului este controversat.
Structură și proprietăți
Cerliponaza alfa este o tripeptidil peptidază 1 recombinantă (rhTPP1) produsă prin metode biotehnologice.
Efecte
Cerliponaza alfa înlocuiește enzima tripeptidil peptidaza 1 (TPP1) insuficient activă la pacienții cu boală. Tratamentul poate încetini progresia bolii și stabiliza pacienții.
Indicatii
Pentru tratamentul lipofuscinozei ceroide neuronale infantile tardive (boala NCL2 / boala CLN2). Este, de asemenea, denumit pediatric demenţă. Aceasta este o boală de stocare lizozomală autosomală recesivă, foarte rară și severă, care apare la copii cu vârsta de aproximativ doi până la patru ani. Se manifestă în tulburări de vorbire, convulsii, tulburări de mișcare, demenţă, orbireși, în cele din urmă, are un rezultat fatal la vârsta de aproximativ opt până la doisprezece ani, printre alte simptome.
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este administrat în lichidul cefalorahidian (intraventricular).
