Produse
Nusinersen a fost aprobat în Statele Unite în 2016 și în multe țări și UE în 2017 ca soluție pentru injecția intratecală de către lombare străpungere și ca primul medicament pentru tratamentul SMA (Spinraza).
Structură și proprietăți
Nusinersen este o oligonucleotidă antisens modificată.
Efecte
Nusinersen (ATC M09AX07) crește formarea proteinei SMN de lungime completă. Se leagă de -pre-ARNm și promovează includerea exonului 7 în ARNm SMN2. Acest lucru permite formarea proteinei SMN funcționale. Timpul de înjumătățire în LCR este de 135 până la 177 de zile.
Indicatii
Pentru tratamentul atrofiei musculare spinale asociate cu 5q (SMA).
Dozaj
Potrivit SmPC. Medicamentul este administrat intratecal ca lombar străpungere deoarece nu traversează sânge-creier barieră.
Contraindicații
- Hipersensibilitate
Pentru precauții complete, consultați eticheta medicamentului.
Interacţiuni
Drog-drog interacţiuni prin CYP450 enzime sau transportatorii sunt considerați improbabili.
Efecte adverse
Cel mai comun potențial efecte adverse includ inferior și superior tractului respirator infecții și constipaţie.