Produse
Tisagenlecleucel (Kymriah, suspensie celulară perfuzabilă) a fost aprobat ca prima terapie genetică în Statele Unite în 2017 și în UE și multe țări în 2018. Medicamentul a fost dezvoltat inițial de Novartis la Universitatea din Pennsylvania. Prețul ridicat al terapiei este controversat.
Mecanism de acțiune
Tisagenlecleucel este o terapie cu celule T CAR. CAR înseamnă (receptor antigenic himeric). Este un tratament individualizat în care se obțin celule T citotoxice de la fiecare pacient sânge. Aceste celule sunt proiectate genetic pentru a viza și distruge antigenul CD19 de pe celulele B. CAR-urile sunt responsabile pentru legare. Celulele T sunt multiplicate și administrate pacientului sub formă de perfuzie. CAR-urile sunt fuziune proteine care conțin un domeniu de legare la antigen derivat dintr-un anticorp monoclonal (domeniu anti-CD19). Este bazat pe celule cancer imunoterapie. Lentivirusurile sunt utilizate pentru transferul de gene.
Indicatii
- Copii, adolescenți tineri: limfoblastic acut cu celule B leucemie (ALL cu celule B).
- Adulți: celule B mari difuze limfom (DLBCL).
Dozaj
Conform informațiilor profesionale. Medicamentul este administrat sub formă de perfuzie intravenoasă.
Contraindicații
- Hipersensibilitate
- Trebuie remarcate contraindicațiile chimioterapiei pentru depleția limfocitelor
Precauțiile complete pot fi găsite în eticheta medicamentului.
Efecte adverse
Cele mai frecvente efecte adverse posibile includ:
- Sindromul de eliberare de citokine
- Boli infecțioase
- Hipogamaglobulinemie
- Febră
- Diaree
- Lipsa poftei de mâncare
- Hipotensiune
- Oboseală
- Tulburări ale numărului de sânge
