Fibroza chistică: terapie medicamentoasă

Obiective de terapie

• Îmbunătățirea simptomatologiei
• Stabilizarea funcției pulmonare

Recomandări de terapie

Notă: Fibroză chistică terapie se bazează pe cei trei piloni ai medicină nutrițională (vezi mai jos., medicina sportivă și fizioterapie (vezi „Altele Terapie”Mai jos), precum și farmacoterapie. Farmacoterapie

• Farmacoterapia fibroză chistică (CF).
  • Terapia secretolitică (lichefierea secrețiilor:
    • Utilizarea expectoranților orali (de exemplu, N-acetilcisteină) și secretoliza prin DNAse umană recombinantă (DNAse dornase alfa: aceasta poate depolimeriza ADN-ul in vitro, lichefiantând astfel CF spută și îmbunătățirea proprietăților sale viscoelastice).
    • Inhalare de ser fiziologic hipertonic Soluţii; manitol (→ de apă aflux și astfel reduce vâscozitatea).
    • Terapiile secretolitice prin inhalare pot fi combinate (de exemplu, soluție salină hipertonică și dornază alfa).
  • Anticolinergice sau betamimetice (cu acțiune scurtă) pentru a dilata bronhiile.
  • Glucocorticoizii (steroizi inhalatori (ICS)) pentru cronici bronșită [dovezi scăzute].
  • Antibioza (antibiotic terapie; dacă e nevoie); în plus, Monitorizarea a colonizării bacteriene bronhopulmonare prin spută examinări sau tampoane de gât, astfel încât terapia precoce a infecției cu pseudomonas să fie asigurată.
  • A păstra plămân funcțional stabil, antrenamentul respirator cu supapa flutter trebuie efectuat de mai multe ori pe zi.
  • Pentru superior tractului respirator terapie, irigarea nazală cortizonul-conținând spray-uri nazale sunt folosite.
• Farmacoterapia insuficienței pancreatice exocrine:
  • Substituția enzimei pancreatice (aproximativ 3,000 UI lipază/ g grăsime).
  • Cu un conținut ridicat de calorii, cu conținut ridicat de grăsimi dietă (Vezi mai jos medicină nutrițională).
  • Furnizarea de liposolubile vitamine (A, D, E, K) și de apă-solubil vitamina B12.
  • Electrolit echilibra - în special sare de masă, calciu și de fier suplimente.
  • Clisme pentru acut obstructie intestinala („Blocaj intestinal”).
• Farmacoterapia insuficienței pancreatice endocrine:
  • Insuloterapie
• Terapia personalizată (terapii specifice mutației); acestea completează, dar nu înlocuiesc terapia simptomatică (vezi mai sus):
  • Ivacaftor - conceput pentru a îmbunătăți clorură transportul CFTR în membrana celulara, adică să relaxeze mucusul; eficace numai în mutația G551D (aproximativ 3% din cazuri).
  • Lumacaftor, care îmbunătățește traficul de proteine ​​CFTR șterse Phe508 către membrana celulara; acționează în mod specific împotriva mutației delta F508 (40-50% din cazuri) Notă: Din moment ce lumacaftor este un puternic inductor al CYP3A, ceea ce duce, printre altele, la o atenuare a efectului contraceptive hormonale (hormonal contracepție).
  • Combinație de corector CFTR lumacaftor și potențiator CFTR ivacaftor: prima terapie cauzală pentru fibroză chistică pacienți cu mutație homozigotă delta F508.
  • Comisia Europeană a aprobat extinderea autorizației de introducere pe piață pentru lumacaftor /ivacaftor pentru utilizare la copiii cu fibroză chistică cu vârsta cuprinsă între 6 și 11 ani care au două copii ale mutației F508del (începând cu ianuarie 2018).
  • Kaftrio (combinație de ivacaftor, tezacaftor, și elexacaftor); Indicație: pacienți a căror fibroză chistică se datorează mutației F508del moștenită de la unul sau ambii părinți. Dacă au moștenit această mutație de la un singur părinte, ar trebui să aibă și o altă mutație numită „mutație cu funcție minimă” de la celălalt părinte. Această situație se aplică aproximativ 60% din toți pacienții cu fibroză chistică din Germania (aprobarea de către Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a fost acordată pe 21 august 2020). Vedeți rezultatele unui studiu de fază III la 403 pacienți cu fibroză chistică (CF) care erau heterozigoți pentru mutația Phe508del și aveau o mutație diferită: elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor a fost eficient la pacienții cu CF cu genotipuri cu funcție minimă Phe508del la care regimurile anterioare de modulator CFTR au fost ineficiente.
• Agenți (vezi mai jos) în complicații în funcție de indicația specifică.
• Vezi și la „Terapie suplimentară”.

Alte note

• Genele unei variante multirezistente a Mycobacterium abscessus (micobacterii atubice nontuberculoase) complică din ce în ce mai mult tratamentul pacienților cu fibroză chistică.
• O femeie în vârstă de 15 ani, cu fibroză chistică, a supraviețuit unei infecții severe cu Mycobacterium absessus datorită terapiei cu bacteriofagi, dintre care unele au fost modificate genetic. phageín „a mânca”) - cunoscut și sub numele de fagi - sunt diferite grupuri de viruși care se specializează în bacterii și archaea ca celule gazdă. Fagii pot fi utilizați terapeutic pentru a trata infecțiile bacteriene care nu răspund la cele convenționale antibiotice.

Ingrediente active (indicație principală)

inhalare

În caz de complicații