Ataluren: util numai dacă mutația fără sens este prezentă în DMD genă; medicamentul asigură că în loc de un codon stop (cauzează avort de traducere (traducerea ARNm în proteină) și, astfel, proteina scurtată), este încorporat aminoacidul esențial pentru proteină, rezultând proteina distrofină funcțională. Cu cât medicamentul este completat mai devreme, cu atât sunt mai mari șansele de a păstra capacitatea de mers și funcția musculară.
Eteplirsen: Ajută numai la ștergere (pierderea unei piese cromozomiale medii) în exonul 50 (genă segment care nu este decupat în timpul îmbinării (prelucrarea pre-ARN) și, prin urmare, esențial pentru traducere); această ștergere este prezentă la 15% dintre bolnavi. Medicamentul este un acid nucleic monocatenar complementar exonului 51 al pre-ARNm. Astfel, se leagă de exonul menționat. Datorită legării, exonul este îndepărtat în timpul îmbinării (un pas important în procesarea care creează ARN funcțional). Proteina poate fi acum scurtată, dar de la locația exonului 51 cadrul de citire este modificat în așa fel încât de acolo să fie codificată secvența corectă de aminoacizi a proteinei. Distrofina este astfel parțial funcțională. Aprobat doar în SUA!
