Fibroza chistică: cauze și tratament

Simptome În fibroza chistică (CF, fibroză chistică), sunt afectate diferite sisteme de organe, rezultând un tablou clinic eterogen cu simptome de severitate variabilă: Tract respirator inferior: Tuse cronică cu formare de mucus vâscos, obstrucție, boli infecțioase recurente, de exemplu, cu, inflamație, remodelare a plămânilor (fibroză), pneumotorax, insuficiență respiratorie, dificultăți de respirație, respirație șuierătoare, deficit de oxigen. Sus ... Fibroza chistică: cauze și tratament

Elexacaftor

Produse Elexacaftor a fost aprobat în Statele Unite în 2019 și în multe țări în 2020 ca o combinație cu doză fixă ​​cu tezacaftor și ivacaftor sub formă de tablete filmate (Trikafta). În doza de dimineață, sunt incluse toate cele trei ingrediente active. În doza de seară, numai ivacaftor. Structură și proprietăți Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g / mol) există ... Elexacaftor

Lumacaftor

Produse Lumacaftor este disponibil comercial într-o combinație fixă ​​cu potențatorul CFTR ivacaftor sub formă de tablete filmate (Orkambi). Medicamentul a fost aprobat în UE și SUA în 2015 și în multe țări în 2016. Structură și proprietăți Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) există ca o pulbere albă care este practic ... Lumacaftor

Tezacaftor

Produse Tezacaftor a fost aprobat în SUA și UE în 2018 și în multe țări în 2019 în combinație fixă ​​cu ivacaftor înregistrat anterior sub formă de tablete filmate (Symdeko). În 2020, a fost aprobată o combinație fixă ​​cu tezacaftor, elexacaftor și ivacaftor (Trikafta). Structură și proprietăți Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g / mol) există ca un alb ... Tezacaftor