Produse
Terapeutic proteine sunt administrate de obicei sub formă de preparate pentru injecție și perfuzie și trebuie păstrate la frigider. Prima proteină recombinantă care a fost aprobată a fost insulină umană în 1982. Unii proteine, de exemplu, sunt disponibile și pe tabletă, capsulă și praf pot fi stocate la temperatura camerei, cum ar fi lactază pentru tratamentul lactoză intoleranță și altele enzime digestive.
Structură și proprietăți
Proteine sunt macromolecule cu un nivel molecular ridicat masa, compus în principal din aminoacizi. Acestea sunt formate exclusiv de organisme vii din natură și sunt una dintre componentele de bază ale întregii vieți de pe Pământ (biomolecule). Proteinele naturale sunt formate din 22 de diferite aminoacizi, fiecare dintre care conține atât o grupă amino, cât și un acid carboxilic în moleculă. Fiecare aminoacid se poate lega cu alți doi prin legături peptidice (amide, -CO-NH-). Se formează lanțuri lungi. O astfel de secvență se numește secvență. Lanțurile se aranjează într-o formă tridimensională. Lanțuri mai scurte cu mai puțin de 50 aminoacizi sunt numite peptide. Proteinele aparțin grupului de Biologics. Au fost inițial izolați ca medicamente din surse naturale precum organele. De la dezvoltarea tehnologiei ADN recombinant în anii 1970, acestea pot fi produse folosind metode biotehnologice. Astăzi pot fi produse și proteine artificiale sau modificate cu proprietăți farmacologice și farmacocinetice modificate. Modificate genetic bacterii, ciuperci și celule de origine animală sau umană, printre altele, sunt utilizate pentru producție. Alte elemente structurale, cum ar fi polietilen glicoli (PEG), sunt de asemenea inserate în proces. Multe proteine conțin reziduuri de zahăr. Glicozilarea are loc numai după traducere în aparatul Golgi și în reticulul endoplasmatic și poate fi necesară pentru activitatea terapeutică. Trebuie remarcat faptul că proteinele din sistemele de expresie bacteriene, cum ar fi, nu sunt glicozilate.
Efecte
O aplicație clasică importantă a proteinelor terapeutice este terapia de substituție. medicamente sunt adăugate în organism pentru a compensa formarea sau absența insuficientă a unei proteine naturale. Anticorpi monoclonali sunt caracterizate prin legare specifică și cu afinitate ridicată la o țintă moleculară. Un obisnuit mecanism de acțiune este inactivarea țintei de droguri. anticorpii poate induce, de asemenea, transducția semnalului sau distrugerea celulelor. Enzime sunt biocatalizatori care facilitează descompunerea sau degradarea substanțelor. vaccinuri sunt componente ale agenților patogeni care determină un răspuns imun și duc la imunitate împotriva bolilor infecțioase. Receptorii falși, de exemplu, leagă substanțele endogene sau străine, inhibând efectele acestora.
Domenii de aplicare
Proteinele terapeutice sunt utilizate pe scară largă în medicină în scopuri diagnostice, profilactice și terapeutice și noi medicamente pe baza lor sunt aprobate în fiecare an. Indicațiile includ, de exemplu, astm, Dermatita atopica, migrenă, cancer, scleroză multiplă, osteoporoza, boli metabolice precum diabet, hiperlipidemie, și gută, boli ereditare, hemofilie, și boli infecțioase, pentru a numi doar o mică selecție.
Ingrediente active
Exemple:
- Anticorpi monoclonali precum adalimumab și trastuzumab.
- Enzime precum lactaza și rasburicaza
- Receptoare și proteine de fuziune precum abatacept și etanercept.
- Vaccinuri precum vaccinul antigripal
- Factori de coagulare a sângelui, cum ar fi factorul VIII sau factorul IX
- hormoni precum insuline, somatropină, gonadotropine.
- Citokine, interferoni
- Toxine: toxina botulinică
- Alergenii
Dozaj
Conform informațiilor despre produs. Proteinele terapeutice sunt cel mai adesea injectate parenteral ca injecție sau perfuzie, deoarece sunt degradate în tractul digestiv și, prin urmare, nu sunt adecvate pentru administrarea perorală. Cu toate acestea, se desfășoară cercetări privind proteinele disponibile pe cale orală, iar insulina inhalabilă este disponibilă comercial. Proteinele au adesea un timp de înjumătățire lung și un interval de dozare corespunzător lung. Pentru proteinele cu o durată scurtă de acțiune, o extensie poate fi realizată prin modificări structurale, cum ar fi pegilarea. Rareori, proteinele terapeutice pot fi, de asemenea, administrate peroral - de exemplu, enzimele digestive.
Abuz
La fel ca alți agenți, unele proteine terapeutice pot fi utilizate în mod abuziv, cum ar fi eritropoietina recombinantă (EPO) ca dopajului agent în sport.
Contraindicații
Precauțiile complete pot fi găsite în etichetarea medicamentului pentru fiecare produs.
Interacţiuni
Proteinele au, în general, un potențial de interacțiune relativ scăzut. De asemenea, este avantajos că sunt produse endogene și că nu se formează metaboliți toxici în timpul degradării.
Efecte adverse
Proteină administrare poate duce la dezvoltarea autoanticorpi îndreptate împotriva agenților terapeutici, inversând efectul acestora. Imunogenitatea poate provoca reacții alergice până la inclusiv anafilaxie. Proteinele sunt foarte sensibile la influențele mediului înconjurător și datorită procesului complex de fabricație sunt de obicei produse scumpe. biosimilars, sau produse copiate de Biologics, sunt oarecum mai puțin costisitoare.
