În procesul antisens, oligonucleotidele antisens (ribonucleice scurte monocatenare necodificate acizi) sunt introduse în celulă mai ales prin lipozomi (vezicule care constau adesea din fosfolipide). În acest proces, ARNm este degradat într-un timp scurt.
O introducere a nucleului celular al unui genă codificarea ARNm prin intermediul vectorilor (plasmida modificată (inelul ADN) al unei bacterii) este cea mai eficientă - sinteza ARN-ului antisens are loc în mod continuu în acest mod.
ADN-ul viral propriu-zis a fost modificat în așa fel încât să nu aibă loc replicarea (duplicarea) și nici transcrierea (sinteza ARN folosind ADN ca șablon) a genelor virale.
Prin formare hidrogen legături, oligonucleotida antisens se leagă de (pre) -ARNm complementar.
Pot apărea trei scenarii:
- Oligonucleotida antisens adăugată este mediată de ribonuclează H. În acest caz, (pre) -ARNm este tăiat (adică degradarea -> pierderea funcției ARNm). Astfel, o translație a ARNm la proteină eșuează.
- După legarea la ARNm, apare așa-numita piedică sterică. Adică atașamentul celular proteine - mai ales ribozomi - astfel nu mai este posibil. Prin urmare, translația către proteină nu este posibilă.
- Influența asupra îmbinării (proces de modificare prin așa-numitul spliceozom (construcția a cinci ARN-uri diferite necodificatoare numite snARN, la care proteine sunt legate în fiecare caz) ca parte a procesării ARN ((pre) -ARNm la ARNm). Aici, așa-numitele. Mecanismele alternative de îmbinare (de exemplu, intronul nu este îmbinat sau exonul este îmbinat) pot fi ocolite și exonii pot fi tăiați (= sărituri de exoni; exonii sunt lăsați în mod normal în ARNm). Oligonucleotida antisens previne îndepărtarea exonului, care este esențială pentru funcționarea proteinei. În alte cazuri, pentru a corecta parțial mutațiile Raster shift (ștergere sau inserție, astfel încât ADN-ul să aibă triplete de bază fundamental diferite, ceea ce schimbă semnificativ structura proteinei), ARN-ul antisens poate provoca, de asemenea, tăierea anumitor segmente de ARN altfel neexplicate. În ciuda proteinei astfel trunchiate discret a fost „resetată” de la locul îndepărtării la cadrul de citire a ARNm într-o stare nepatologică.
Terapie
O utilizare a procedurii există din 2017 în Germania pentru terapie of atrofie musculară spinală (SMA), acționând asupra îmbinării.
În Statele Unite, procedura este, de asemenea, utilizată (de asemenea, cu acțiune de îmbinare) pentru unele forme de tip Duchenne distrofie musculara.
Din motive de completitudine, procedura de introducere a unui nou genă se va discuta: Prin intermediul unui vector, o genă care nu este prezentă în ADN este introdusă în nucleul celulei. Aceasta codifică de obicei o proteină în a cărei genă o mutație a fost prezentă la pacient și nu a putut îndeplini funcția „dorită”. În 2019, această procedură a fost aprobată în Statele Unite pentru tratamentul atrofie musculară spinală.
