Patisiran

Produse

Patisiran este comercializat ca un concentrat pentru prepararea unei [soluții perfuzabile> infuzie] (Onpattro). A fost aprobat în SUA și UE în 2018 și în multe țări în 2019.

Structură și proprietăți

Patisiran aparține grupului mic de ARN interferent (siARN) al medicamente. Este un acid ribonucleic dublu catenar. Ingredientul activ este prezent în medicament sub formă de patisiran sodiu. Patisiran este conținut într-o nanoparticulă lipidică pentru a asigura absorbția (livrarea) în ficat celule.

Efecte

Patisiran (ATC N07XX12) reduce proteina TTR naturală și mutantă (transtiretină) în ficat celule. Mutațiile din această genă sunt cauza plierii greșite a proteinei și declanșează amiloidoza transtiretinină ereditară. Efectele se datorează așa-numitei interferențe ARN (ARNi). Patisiran duce la degradarea catalitică a ARNm TTR, care inhibă sinteza proteinelor. Se leagă de o regiune conservată din regiunea netradusă a ARNm. Timpul mediu de înjumătățire este de aproximativ 3.2 zile.

Indicatii

Pentru tratamentul amiloidozei transtiretinice ereditare (amiloidoză hATTR) la pacienții adulți cu stadiul 1 sau 2 polineuropatie.

Dozaj

Potrivit SmPC. Medicamentul se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă la fiecare trei săptămâni.

Contraindicații

  • Hipersensibilitate severă

Precauțiile complete pot fi găsite în eticheta medicamentului.

Efecte adverse

Cel mai comun potențial efecte adverse includ edem periferic și reacții legate de perfuzie.