Structură și proprietăți
ARN de interferență mică (siARN) este un fragment de ARN scurt, produs sintetic, format din aproximativ 21 până la 25 de nucleotide. ARNsi are o secvență complementară față de un ARNm țintă în corpul uman și este administrat de obicei sub formă dublu catenară.
Efecte
ARNsi specific secvenței duce la degradarea selectivă a ARNm complementar din organism. Astfel, expresia genică este inhibată și nu se produce o proteină specifică, inducând indirect un efect farmacologic. Acest mecanism fiziologic este, de asemenea, cunoscut sub numele de interferență ARN (ARNi) și este eficient timp de până la o săptămână. În principiu, orice genă din corp poate fi redusă la tăcere folosind această abordare, permițând o varietate de aplicații terapeutice. Un obstacol este faptul că ARNsi gol nu poate traversa membranele celulare datorită sarcinii sale negative. În plus, ARN-ul este degradat enzimatic în sânge și poate provoca reacții adverse. Prin urmare, modificarea chimică a ARN-ului și utilizarea sistemelor moderne de eliberare a medicamentelor care livrează ARNsi la locul său de acțiune și în celule (cunoscute sub numele de transfecție) sunt cruciale.
Agenți activi
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
