Produse
Lumacaftor este disponibil comercial într-o combinație fixă cu potențatorul CFTR ivacaftor sub formă de filmat comprimate (Orkambi). Medicamentul a fost aprobat în UE și SUA în 2015 și în multe țări în 2016.
Structură și proprietăți
Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) există ca alb praf care este practic insolubil în de apă.
Efecte
Lumacaftor (ATC R07AX30) îmbunătățește stabilitatea conformațională a F508del-CFTR (Fibroză chistică Regulator de conductanță transmembranară), rezultând un transport sporit al transportorului de clorură la suprafața celulei. Acest lucru crește concentrare a proteinelor din membrana celulara. Lumacaftor are un timp de înjumătățire de aproximativ 26 de ore.
Indicatii
Pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică cu mutația F508del din -genă (purtători homozigoti).
Dozaj
Potrivit SmPC. comprimate se iau dimineața și seara (la fiecare 12 ore) cu o masă care conține grăsimi.
Contraindicații
Pentru precauții complete, consultați eticheta medicamentului.
Interacţiuni
Lumacaftor este un puternic inductor al CYP3A, precum și un inhibitor sau inductor al P-glicoproteină și astfel poate afecta metabolismul altora medicamente.
Efecte adverse
Cele mai frecvente efecte adverse potențiale ale combinației fixe includ:
- Tulburări respiratorii (dispnee), nazofaringită, superioară tractului respirator infecții.
- Greaţă, diaree, meteorism.
- Oboseală
- Erupții cutanate