Țintă terapeutică
Prevenirea hemoragiei sau sechelelor.
Recomandări de terapie
Se disting următoarele forme de terapie de substituție sau terapie:
- La cerere (= terapie necesară; „substituire la cerere”):
- Înlocuirea se bazează întotdeauna pe simptomatologie.
- Deseori multiple sunt deseori necesare în cazurile de sângerare amenințătoare.
- Terapie continuă de prevenire a sângerării:
- Copiii cu severe hemofilie; inițiere nu mai târziu de după o hemoragie.
- Adulți cu sângerări articulare recurente (recurente) cu risc de deteriorare ireversibilă; stres fizic / psihologic; măsuri de reabilitare; procesele de vindecare postoperatorie
- Terapie acută de prevenire a sângerării
- Înainte de intervenția chirurgicală majoră, activitatea factorului trebuie crescută la 100%
- Înainte de operațiuni mici, creșterea factorilor la 50% este suficientă
- Terapia hemofiliei inhibitoare:
- Terapia simptomatică a hemoragiei
- Cauzală: eliminare a corpurilor inhibitoare prin imunotoleranță (inducerea imunotoleranței).
La o oră după înlocuire, trebuie făcută o măsurare a activității factorilor. Activitatea 100% (sau 1 UI) este activitatea conținută într-un mililitru de plasmă normală.
Durata perfuziei
- Inițială doză - 3-4 UI / kg greutate corporală / oră.
- Întreținere doză - 1.5-3 UI / kg greutate corporală / oră
Infuzia continuă poate conduce la o reducere a totalului doză, dar și la formarea inhibitorilor.
Instrucțiuni de bază
- Copiii necesită de obicei doze mai mari
- Mărimea zonei plăgii determină nivelul dozei, la fel și progresul vindecării plăgii
- Prudență. Acid acetilsalicilic (ASA) este contraindicat la pacienții cu hemofilie.
- A se vedea, de asemenea, la „Mai departe Terapie. "
Efectele secundare posibile ale concentratelor de factori:
- Reacții alergice
- Rareori, efecte secundare tromboembolice (mai ales locale)
- Riscul de infecție (va Hepatite și probleme hepatice A, B, C, HIV) aproape exclus.
Alte note
- Comisia Europeană a aprobat AFSTYLA (cunoscut și sub numele de rVIII-SingleChain), acesta este un factor VIII recombinant cu lanț unic, pentru tratamentul și profilaxia sângerării în hemofilie A.
- După câțiva ani de înlocuire terapie cu factorul VIII, aproximativ 30% dintre pacienții cu hemofilie A dezvoltă neutralizare anticorpi. Acești pacienți ar putea fi protejați de sângerări de către anticorpul bispecific emicizumab, care înlocuiește funcția factorului VIII de coagulare lipsă prin legarea factorilor de coagulare IX și X. Sa constatat că anticorpul este eficient în prevenirea sângerării. Acesta a fost un proces de fază III.
- Emicizumab a devenit disponibil pe piața germană a drogurilor la 1 aprilie 2018.
- Studiul HAVEN 3:Emicizumab control optimizat în mod semnificativ al sângerărilor comparativ cu profilaxia standard a factorului VIII la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A severă, fără inhibitori împotriva factorului VIII.
- Pentru prima dată, genă terapie s-a dovedit a fi eficient pe o perioadă extinsă de timp (studiu de fază I / II). S-a realizat o activitate FIX permanent ridicată de peste 30% în medie, astfel încât să nu mai apară sângerări spontane.
- Un singur tratament folosind un adenovirus care depune versiunea corectă a F8 genă in ficat celulele au împiedicat sângerările severe pe parcursul a trei ani; factorul profilactic-8 infuzii au fost în mare măsură evitate; formarea de anticorpi nu a fost observată până în prezent; și nu s-au produs leziuni hepatice severe.
